Izvzetje bolnikov z redkimi boleznimi iz protokolov zaporednega zdravljenja in omogočanje neposrednega dostopa do ustreznih zdravil
Bolniki z redkimi boleznimi so ena najbolj ranljivih skupin v zdravstvenem sistemu. Za redke bolezni je značilno, da so težje in pogosto pozno diagnosticirane, saj jih zdravniki zaradi njihove redkosti redkeje prepoznajo, simptomi pa so pogosto nespecifični in se prekrivajo z drugimi stanji. Posledično bolniki do pravilne diagnoze pogosto pridejo šele po več letih.
Ko je diagnoza končno postavljena, se bolniki pogosto srečajo z dodatno oviro – obveznim protokolom zaporednega zdravljenja, ki zahteva, da se zdravljenje začne z najcenejšimi zdravili, ne glede na to, ali so za konkretno redko bolezen dokazano manj učinkovita. Do dražjih, pogosto bioloških ali tarčnih zdravil, lahko pridejo šele po neuspehu cenejših terapij, kar pomeni dodatne mesece ali leta poslabševanja bolezni.
Predlagam, da se za vse bolnike z redkimi boleznimi uvede izjema od protokolov zaporednega (cenovno omejenega) predpisovanja zdravil, in da se zdravljenje:
- prepusti presoji zdravnikov specialistov, ki bolnika zdravijo,
- omogoči takojšen dostop do ustreznega zdravila, vključno z biološkimi zdravili, kadar so ta strokovno utemeljena,
- omeji le na zdravila, ki so ustrezno klinično preizkušena, registrirana in odobrena za uporabo.
Redke bolezni zahtevajo individualiziran pristop
Standardizirani protokoli, ki temeljijo predvsem na ceni zdravil, niso primerni za bolezni z zelo raznolikimi kliničnimi poteki. Pri redkih boleznih je pogosto že ob diagnozi jasno, katero zdravljenje ima največ možnosti za uspeh.
Čas pri redkih boleznih pomeni nepopravljivo škodo
Zamude pri učinkovitem zdravljenju lahko povzročijo:
- trajne okvare organov,
- nepovratno izgubo funkcij,
- večjo invalidnost in
- dolgoročno večje stroške za zdravstveni in socialni sistem.
Specialisti imajo znanje in odgovornost
Zdravniki specialisti, ki se ukvarjajo z redkimi boleznimi, so visoko usposobljeni in poznajo sodobne smernice zdravljenja. Omejevanje njihove strokovne avtonomije zaradi administrativnih protokolov zmanjšuje kakovost oskrbe bolnikov.
Število bolnikov je majhno – finančni vpliv je omejen
Redke bolezni prizadenejo majhen delež prebivalstva. Zaradi tega bi finančna obremenitev ZZZS ostala obvladljiva, še posebej v primerjavi s stroški dolgotrajnih zapletov, hospitalizacij, invalidnosti in izgube delovne zmožnosti.
Dolgoročno gre za stroškovno učinkovitejši pristop
Pravočasno učinkovito zdravljenje zmanjšuje: število hospitalizacij, uporabo nujnih in intenzivnih posegov, potrebo po dolgotrajni oskrbi in socialnih transferjih.
Z uvedbo izjeme od protokolov omejevanja zdravil za bolnike z redkimi boleznimi bi država:
- izboljšala kakovost in pravočasnost zdravljenja,
- zmanjšala dolgoročne stroške zdravstvene in socialne oskrbe,
- okrepila zaupanje bolnikov v zdravstveni sistem,
- in omogočila zdravnikom, da zdravijo v skladu s svojo strokovno presojo.
Takšna sprememba bi bila humana, strokovno utemeljena in sistemsko smiselna.